總是有人在了解過基因解碼后，開始關(guān)心基因解碼的好兄弟基因治療什么時(shí)候可以追趕上基因解碼的步伐。現(xiàn)在，就帶大家一起認(rèn)識(shí)一下這位在路上的好兄弟，了解他這些年的成長和堅(jiān)持。
 

2017年12月19日FDA 批準(zhǔn)美國新穎基因治療上市，遺傳性失明患者或?qū)⒅匾姽饷??；颊咄ㄟ^靶向治療藥物L(fēng)uxturna治療由特定基因RPE65突變引起的罕見的遺傳性視網(wǎng)膜疾病Leber先天性黑朦和其他由該基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
 

12月7日，著名醫(yī)學(xué)期刊《New England Journal of Medicine》揭示了通過基因治療成功為10名B型血友病患者點(diǎn)燃了實(shí)現(xiàn)血液類疾病 “一次性治療、有效性獲益”先進(jìn)目標(biāo)的希望！該基因療法能夠通過病毒感染的方式將缺失的關(guān)鍵基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，進(jìn)而誘導(dǎo)產(chǎn)生凝血因子。

11月3日宣布 GALGT2基因療法針對(duì)蛋白聚糖，肌營養(yǎng)不良蛋白聚糖就是其中的靶點(diǎn)之一的新藥臨床試驗(yàn)（IND）已被FDA批準(zhǔn)。今年年底，將在全國兒童醫(yī)院開始進(jìn)行DMD患者的1 / 2a期臨床試驗(yàn)。

基因療法VY-AADC01對(duì)帕金森患者運(yùn)動(dòng)功能起到持久的改善作用。它含有腺相關(guān)病毒2衣殼和可以驅(qū)動(dòng)AADC基因表達(dá)的巨細(xì)胞病毒啟動(dòng)子，用來將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核（putamen）神經(jīng)元，從而繞過黑質(zhì)（substantia nigra）神經(jīng)元，使殼核神經(jīng)元表達(dá)AADC酶，將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺。因此，VY-AADC01有潛力持續(xù)增強(qiáng)左旋多巴向多巴胺的轉(zhuǎn)化，通過一次性施用，恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)能力并改善癥狀。
 

來自牛津大學(xué)的Samantha de Silva等人通過病毒轉(zhuǎn)染的方式在患有“視網(wǎng)膜色素變性”的小鼠眼部殘余的視神經(jīng)細(xì)胞中表達(dá)光感蛋白（melanopsin），從而使得小鼠的視力得到了部分的恢復(fù)。

研究者們對(duì)這些接受轉(zhuǎn)基因治療的小鼠進(jìn)行了長達(dá)一年的觀察，結(jié)果顯示，小鼠的視力能夠在較長的時(shí)間范圍內(nèi)維持正常水平。

新型的"電子基因"療法，有望為心臟疾病提供革命性的治療方案。通過病毒轉(zhuǎn)染的方式將特定的"節(jié)律識(shí)別與矯正"相關(guān)基因轉(zhuǎn)入心臟細(xì)胞中。"這一蛋白不僅僅是識(shí)別心顫的檢測(cè)器，而且能夠?qū)?jié)律異?，F(xiàn)象進(jìn)行矯正"。

經(jīng)過蛋白質(zhì)BMP4基因治療之后，即使攝入高能量飲食，體重沒有增加，胰島素敏感性也沒有增加。
 

新型經(jīng)皮膚移植的基因療法 ，能幫助有效治療兩種常見的疾?。?型糖尿病和肥胖癥； 插入編碼胰高血糖素樣肽1（GLP1）的基因，這種激素能夠刺激胰腺分泌胰島素，額外的胰島素則會(huì)從血液中移除過量的葡萄糖，從而抑制疾病并發(fā)癥的出現(xiàn)，GLP1也能夠減緩胃排空的時(shí)間并且降低機(jī)體食欲。隨后利用CRISPR工具對(duì)GLP1基因進(jìn)行了修飾，當(dāng)插入能夠延長血液中激素半衰期的突變后，就能夠?qū)⑿揎椇蟮幕蛲贵w片段融合以便這些抗體能夠在血液中循環(huán)較長時(shí)間。從而達(dá)到治療的目的。

基因治療已經(jīng)離我們很近了，他的每一次向我們邁進(jìn)都讓我們信心滿滿的應(yīng)接未來的美好生活。