【佳學基因檢測】基因編輯中的脫靶分析和 CRISPR/Cas9 在治療中的臨床轉(zhuǎn)化應用

基因變異引起的基因編輯需求

學習腫瘤基因檢測全面性的標準與實施方案記錄《Protein Cell》在 2018 Mar; 9(3): 283–297發(fā)表了一篇題目為《基因編輯中的脫靶分析和 CRISPR/Cas9 在 HIV-1 治療中的臨床翻譯應用》基因突變致病基因如何治療的臨床研究文章。該研究由Yi Yang, Han Wu, Xiangjin Kang, Yanhui Liang, Ting Lan, Tianjie Li, Tao Tan, Jiangyun Peng, Quanjun Zhang, Geng An, Yali Liu, Qian Yu, Zhenglai Ma, Ying Lian, Boon Seng Soh, Qingfeng Chen, Ping Liu, Yaoyong Chen, Xiaofang Sun, Rong Li, Xiumei Zhen, Ping Liu, Yang Yu,等完成。促進了基因變異引起的疾病的的治療方案打研究，進一步加快、基因治療臨床方案的形成和承認度。

基因治療靶向藥物及正確治療臨床研究內(nèi)容關鍵詞：

HIV-1,脫靶,CRISPR,無偏全基因組,GUIDE-seq,CIRCLE-seq,DISCOVER-seq,全基因組測序

基因藥物靶向治療基因檢測臨床應用結(jié)果

隨著基因組編輯核酸酶走向更廣泛的臨床應用，定義其特異性和效率極限的需求增加。已經(jīng)開發(fā)了多種核酸酶切割檢測方法，允許對靶向景觀進行全基因組調(diào)查，并檢測核酸酶誘導的雙鏈斷裂的各種修復結(jié)果。每種方法在靶點捕獲方法、靶點富集機制、細胞環(huán)境、錯誤發(fā)現(xiàn)和細胞中真正的脫靶切割位點的驗證方面都有優(yōu)點和缺點。本綜述探討了不同類別的脫靶切割檢測系統(tǒng)的優(yōu)勢、局限性和起源，包括錨定引物富集 (GUIDE-seq)、原位檢測 (BLISS)、體外選擇庫 (CIRCLE-seq)、染色質(zhì)免疫沉淀(ChIP) (DISCOVER-Seq)、易位測序 (LAM PCR HTGTS) 和體外基因組 DNA 消化（Digenome-seq 和 SITE-Seq）。重點放在特定修改上，這些修改導致當代技術的性能優(yōu)于其前輩，以及不同應用技術的比較性能。這些技術的臨床相關性在評估新型 CRISPR/Cas9 HIV-1 治療策略的安全性的背景下進行了討論。隨著賊近使用 CRISPR/Cas9 分別在人源化小鼠和非人類靈長類動物中成功抑制 HIV-1 和 SIV-1 病毒，嚴格探索潛在的脫靶效應至關重要。此類分析將受益于本綜述中討論的技術的應用。關鍵詞：HIV-1、脫靶、CRISPR、無偏全基因組、GUIDE-seq、CIRCLE-seq、DISCOVER-seq、全基因組測序

腫瘤發(fā)生與反復轉(zhuǎn)移國際數(shù)據(jù)庫描述：

HIV-1, off-target, CRISPR, unbiased genome-wide, GUIDE-seq, CIRCLE-seq, DISCOVER-seq, whole genome sequencing