【佳學基因檢測】mitoTALENs 靶向消除 MELAS-iPSCs 中的突變線粒體 DNA

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分析人體疾病發(fā)生的基因檢測根源分析，學習與交流《Front Mol Biosci》在 2021; 8: 711733發(fā)表了一篇題目為《mitoTALENs 靶向消除 MELAS-iPSCs 中的突變線粒體 DNA》線粒體疾病靶向藥物治療基因檢測臨床研究文章。該研究由Ricardo De Paoli-Iseppi,  Josie Gleeson,  and Michael B. Clark等完成。促進了對線粒體基因檢測結果的解決方案的應用，介紹了線粒體病的基因編輯治療方法。

線粒體基因檢測及其靶向藥物及正確治療臨床研究內(nèi)容關鍵詞：

線粒體,iPSC,TALEN,MELAS

線粒體腫瘤靶向治療基因檢測臨床應用結果

線粒體疾病是主要由線粒體 DNA (mtDNA) 突變引起的母系遺傳異質(zhì)性疾病。線粒體基因檢測可以發(fā)現(xiàn)和明確疾病發(fā)生的根源和突變線粒體的比例。根據(jù)突變型與野生型 mtDNA 的比例（稱為異質(zhì)性），線粒體缺陷可導致廣泛的臨床表現(xiàn)。線粒體靶向核酸內(nèi)切酶通過靶向破壞突變的 mtDNA 和誘導異質(zhì)轉移為治療線粒體疾病提供了另一種途徑。在這里，線粒體疾病的基因治療研究團隊生成了線粒體疾病患者特異性誘導多能干細胞 (MiPSCs)，這些干細胞具有高比例的 m.3243A>G mtDNA 突變，并導致線粒體腦肌病和中風樣發(fā)作 (MELAS)。線粒體疾病的基因治療研究團隊設計了線粒體靶向轉錄激活因子樣效應核酸酶 (mitoTALENs)，并成功消除了 MiPSCs 中的 m.3243A>G 突變。在靶向 MiPSC 克隆中未檢測到脫靶誘變。利用在核基因組中表達 3243G 突變 mtDNA 序列的雙熒光 iPSC 報告細胞系，與核定位的 TALEN 相比，mitoTALEN 顯示出針對核基因組的顯著有限的能力。此外，基因拯救的 MiPSC 表現(xiàn)出正常的線粒體呼吸和能量產(chǎn)生。此外，從獲救的 MiPSC 中分化出來的神經(jīng)元祖細胞也表現(xiàn)出正常的代謝特征。此外，線粒體疾病的基因治療研究團隊通過注射mitoTALEN mRNA成功地減少了豬卵母細胞中人m.3243A> G mtDNA突變。線粒體疾病的基因治療研究團隊的研究表明，使用 mitoTALENs 特異性靶向 iPSC 和哺乳動物卵母細胞中的突變 mtDNA 具有巨大潛力，這不僅為研究線粒體生物學和疾病提供了新途徑，而且為治療線粒體疾病提供了一種潛在的治療方法，如以及預防突變mtDNA的種系傳播。

腫瘤發(fā)生與反復轉移國際數(shù)據(jù)庫描述：

mitochondria, iPSCs, TALEN, MELAS