【佳學(xué)基因檢測(cè)】小分子的 RNA 藥物和 RNA 靶點(diǎn)：原理、進(jìn)展和挑戰(zhàn)

腫瘤基因檢測(cè)多少錢一次—目標(biāo)

核酸藥物在腫瘤基因檢測(cè)后的治療法價(jià)值小組討論腫瘤基因?qū)W知識(shí)要點(diǎn)《腫瘤致病基因突變位點(diǎn)的性質(zhì)及影響分析》《Expert Rev Mol Diagn》在 2016 Jul 2; 16(7): 737–749發(fā)表了一篇題目為《小分子的 RNA 藥物和 RNA 靶點(diǎn)：原理、進(jìn)展和挑戰(zhàn)》腫瘤靶向藥物治療基因檢測(cè)臨床研究文章。該研究由Ravi Salgia a , 等完成。拓展了基于核酸及基因檢測(cè)信息的靶向藥物種類，為小分子RNA藥物平臺(tái)的藥物研制提供了思考素材。

腫瘤靶向藥物及正確治療臨床研究?jī)?nèi)容關(guān)鍵詞：

基于 RNA 的療法,代謝穩(wěn)定性,細(xì)胞內(nèi)遞送,適體,patisiran,givosiran,反義寡核苷酸

腫瘤靶向治療基因檢測(cè)臨床應(yīng)用結(jié)果

基于 RNA 的療法，包括作為藥物的 RNA 分子和靶向 RNA 的小分子，為擴(kuò)大治療靶點(diǎn)的范圍提供了獨(dú)特的機(jī)會(huì)。各種形式的 RNA 可用于選擇性地作用于常規(guī)小分子或蛋白質(zhì)無(wú)法靶向的蛋白質(zhì)、轉(zhuǎn)錄物和基因。盡管 RNA 藥物的開(kāi)發(fā)面臨著前所未有的挑戰(zhàn)，但已經(jīng)開(kāi)發(fā)了許多策略來(lái)改善 RNA 代謝穩(wěn)定性和細(xì)胞內(nèi)遞送。許多 RNA 藥物已被批準(zhǔn)用于醫(yī)療用途，包括機(jī)制上作用于蛋白質(zhì)靶標(biāo)的適體（例如，pegaptanib）和小干擾 RNA（例如，patisiran 和 givosiran）以及直接干擾RNA 目標(biāo)。此外，指導(dǎo) RNA 是新型基因編輯模式的重要組成部分，并且正在開(kāi)發(fā)用于蛋白質(zhì)替代療法或疫苗接種的 mRNA 療法，包括針對(duì)前所未有的嚴(yán)重急性呼吸綜合征冠狀病毒大流行的療法。此外，功能性 RNA 或 RNA 基序高度結(jié)構(gòu)化，可形成小分子可接近的結(jié)合口袋或裂縫。許多天然的、半合成的或合成的抗生素（例如氨基糖苷類、四環(huán)素類、大環(huán)內(nèi)酯類、惡唑烷酮類和苯酚類）可以直接與核糖體 RNA 結(jié)合，從而抑制細(xì)菌感染。因此，人們對(duì)開(kāi)發(fā)適合口服給藥的 RNA 靶向小分子藥物越來(lái)越感興趣，其中一些藥物（例如，risdiplam 和 branaplam）已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。在這里，我們回顧了新型 RNA 藥物和 RNA 靶向小分子藥物的藥理學(xué)，重點(diǎn)介紹了賊近的進(jìn)展和策略。討論了開(kāi)發(fā)新型可藥用 RNA 實(shí)體和確定可行的 RNA 靶標(biāo)和選擇性小分子結(jié)合劑方面的挑戰(zhàn)。

腫瘤發(fā)生與反復(fù)轉(zhuǎn)移國(guó)際數(shù)據(jù)庫(kù)描述：

RNA-based therapies,metabolic stability,intracellular delivery,aptamers,patisiran,givosiran,antisense oligonucleotides