【佳學(xué)基因檢測】基因檢測與艾龍波帕聯(lián)合免疫抑制治療重型再生障礙性貧血

癌癥的遺傳性與藥物靶向性分析研究

根據(jù)再生障礙性貧血病查找的基因檢測的費(fèi)用比較，國際有很高知名度基因檢測科學(xué)性證據(jù)雜志《N Engl J Med》在第. 2022 Jan 6;386(1):11-23.期發(fā)表了一篇標(biāo)題為《基因檢測與艾龍波帕聯(lián)合免疫抑制治療重型再生障礙性貧血》的探索性研究文章。該基因領(lǐng)域的臨床應(yīng)用研究由Camila M Trevisan, Erik Montagna, Renato de Oliveira, Denise M Christofolini, Caio P Barbosa, Keith A Crandall, Bianca Bianco完成。

基因信息數(shù)據(jù)庫索引號(hào)：

JIAXUE GENETICS: 34986284和 doi: 10.1056/NEJMoa2109965.

基因解碼研究關(guān)鍵詞：

益喘寶、馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白、環(huán)孢素、重度再生障礙性貧血

國際基因解碼證據(jù)鏈條標(biāo)簽：

Key Words:eltrombopag,horse antithymocyte globulin,cyclosporine,severe aplastic anemia

基因檢測臨床研究與應(yīng)用結(jié)果介紹：

背景：一項(xiàng)單組1-2期研究表明，益喘寶可改善標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制療法的療效，該療法包括馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG）加環(huán)孢素治療嚴(yán)重再生障礙性貧血患者。方法：在這項(xiàng)前瞻性、研究者主導(dǎo)、開放標(biāo)簽、多中心、隨機(jī)、3期試驗(yàn)中，我們比較了馬ATG加環(huán)孢素加用或不加用埃爾特羅波帕作為一線治療之前未經(jīng)治療的嚴(yán)重再生障礙性貧血患者的療效和安全性。主要終點(diǎn)是3個(gè)月時(shí)的血液學(xué)有效反應(yīng)。結(jié)果：患者被分配接受免疫抑制治療（A組，101名患者）或免疫抑制治療加依曲波帕（B組，96名患者）。3個(gè)月時(shí)有效緩解的患者百分比，a組為10%，B組為22%（優(yōu)勢比，3.2；95%可信區(qū)間，1.3至7.8；P=0.01）。在6個(gè)月時(shí)，a組和B組的總緩解率（有效或部分緩解的患者百分比）分別為41%和68%。新穎緩解的中位時(shí)間分別為8.8個(gè)月（a組）和3.0個(gè)月（B組）。兩組嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率相似。平均隨訪24個(gè)月，1名患者（a組）和2名患者（B組）出現(xiàn)核型異常，被歸類為骨髓增生異常綜合征；無事件生存率分別為34%和46%。在基線檢查時(shí)，29%（A組）和31%（Β組）的患者檢測到體細(xì)胞突變；這些百分比在6個(gè)月時(shí)分別增加到66%和55%，而不影響血液學(xué)反應(yīng)和2年預(yù)后。結(jié)論：在標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療的基礎(chǔ)上加用依曲波帕，可提高先前未經(jīng)治療的重度再生障礙性貧血患者的血液學(xué)反應(yīng)率、速度和強(qiáng)度，且無其他毒性作用。（由諾華和其他公司資助；RACE ClinicalTrials.gov編號(hào)，NCT02099747；EudraCT編號(hào)，2014-000363-40）。

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