【佳學基因檢測】小分子的 RNA 藥物和 RNA 靶點：原理、進展和挑戰(zhàn)

腫瘤基因檢測多少錢一次—目標

核酸藥物在腫瘤基因檢測后的治療法價值小組討論腫瘤基因?qū)W知識要點《腫瘤致病基因突變位點的性質(zhì)及影響分析》《Expert Rev Mol Diagn》在 2016 Jul 2; 16(7): 737–749發(fā)表了一篇題目為《小分子的 RNA 藥物和 RNA 靶點：原理、進展和挑戰(zhàn)》腫瘤靶向藥物治療基因檢測臨床研究文章。該研究由Ravi Salgia a , 等完成。拓展了基于核酸及基因檢測信息的靶向藥物種類，為小分子RNA藥物平臺的藥物研制提供了思考素材。

腫瘤靶向藥物及正確治療臨床研究內(nèi)容關鍵詞：

基于 RNA 的療法,代謝穩(wěn)定性,細胞內(nèi)遞送,適體,patisiran,givosiran,反義寡核苷酸

腫瘤靶向治療基因檢測臨床應用結(jié)果

基于 RNA 的療法，包括作為藥物的 RNA 分子和靶向 RNA 的小分子，為擴大治療靶點的范圍提供了獨特的機會。各種形式的 RNA 可用于選擇性地作用于常規(guī)小分子或蛋白質(zhì)無法靶向的蛋白質(zhì)、轉(zhuǎn)錄物和基因。盡管 RNA 藥物的開發(fā)面臨著前所未有的挑戰(zhàn)，但已經(jīng)開發(fā)了許多策略來改善 RNA 代謝穩(wěn)定性和細胞內(nèi)遞送。許多 RNA 藥物已被批準用于醫(yī)療用途，包括機制上作用于蛋白質(zhì)靶標的適體（例如，pegaptanib）和小干擾 RNA（例如，patisiran 和 givosiran）以及直接干擾RNA 目標。此外，指導 RNA 是新型基因編輯模式的重要組成部分，并且正在開發(fā)用于蛋白質(zhì)替代療法或疫苗接種的 mRNA 療法，包括針對前所未有的嚴重急性呼吸綜合征冠狀病毒大流行的療法。此外，功能性 RNA 或 RNA 基序高度結(jié)構(gòu)化，可形成小分子可接近的結(jié)合口袋或裂縫。許多天然的、半合成的或合成的抗生素（例如氨基糖苷類、四環(huán)素類、大環(huán)內(nèi)酯類、惡唑烷酮類和苯酚類）可以直接與核糖體 RNA 結(jié)合，從而抑制細菌感染。因此，人們對開發(fā)適合口服給藥的 RNA 靶向小分子藥物越來越感興趣，其中一些藥物（例如，risdiplam 和 branaplam）已進入臨床試驗階段。在這里，我們回顧了新型 RNA 藥物和 RNA 靶向小分子藥物的藥理學，重點介紹了最近的進展和策略。討論了開發(fā)新型可藥用 RNA 實體和確定可行的 RNA 靶標和選擇性小分子結(jié)合劑方面的挑戰(zhàn)。

腫瘤發(fā)生與反復轉(zhuǎn)移國際數(shù)據(jù)庫描述：

RNA-based therapies,metabolic stability,intracellular delivery,aptamers,patisiran,givosiran,antisense oligonucleotides

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